Drug Discovery of CTGF Aptamer Targeting CTGF CT Domain for Duchenne Muscular Dystrophy Treatment

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe X-linked recessive genetic neuromuscular disorder, affecting approximately 1 in every 3,500 newborn boys. Currently, there is still a lack of drugs that can completely cure patients with DMD. CTGF has emerged as a novel target for treating DMD, and we identified that the CT domain contributed more to the fibrosis activity of CTGF than the VWC domain. With the assistance of artificial intelligence, Aptacure developed the nucleic acid aptamer Apc003OA targeting the CTGF-CT domain through screening, identification, synthesis, and modification. This aptamer demonstrated high fibrosis inhibitory activity in vitro and in mdx mice. In this study, we plan to: 1) determine whether Apc003OA could exert muscular fibrosis inhibitory activity in a dose-dependent manner in Mdx mice by examining the muscular fibrosis inhibitory activity at different doses; 2) perform pharmacokinetic studies of Apc003OA in vivo; 3) conduct toxicology studies of Apc003OA in vivo; 4) perform tissue distribution studies of Apc003OA in vivo. This research will provide a new candidate drug for the treatment of DMD.